来源：北极光创投
7月29日，苏州血霁生物科技有限公司自主开发的全球首个血小板注射液细胞新药XJ-PLT-001再获得美国食品药品监督管理局（FDA）认证授予的第二个孤儿药（Orphan Drug Designation，ODD）资格，用于先天无巨核细胞性血小板减少症。
XJ-PLT-001是以造血干细胞作为源头细胞，未经任何基因编辑，通过无血清、无饲养层细胞、无永生化操作、无杂细胞残留的定向诱导分化体系产生高质量、大规模、稳定可控的血小板细胞。该血小板细胞安全稳定、成熟度高、无传染病风险、无致瘤风险，符合血液输注用于不同年龄段、用于不同疾病的诉求，不需要多年随访畸胎瘤，是血霁生物坚持做“最安全、最洁净、可重复输注的血小板成分血”的理念的体现，也是全球首个获得FDA的ODD认定的血小板注射液产品。
与此同时，血霁生物重磅推出的“隐身管线”——全球首个用于血小板数量回升的巨核细胞注射液也进入了公众视野，这也是血霁生物自主研发的无任何基因编辑的细胞治疗产品，将以全球首款细胞新药进入全球百亿美金的升板药市场的竞争。巨核细胞是产生血小板的前体细胞，在其回输回体内后可以迅速、稳定、且持续产生血小板细胞，一方面使血小板的生命周期达到最长，另一方面使血小板功能成熟、完备，解决了iPSC技术存在的成熟度低及生命周期短等问题；此外该注射液对比TPO或者TPO-RA， IL-11等升板药，可以实现无毒副，高效且长效的作用。血霁生物将持续通过不同的产品品类覆盖用血人群的不同需求，带来第二次输血革命。
血霁生物于2021年6月成立于苏州工业园区生物医药产业园，是由海归专家创立的体外再生造血世系（包括血液细胞和免疫细胞）的新型细胞治疗企业，具有独特的干细胞重编程、编辑和分化技术，以血小板的体外再生作为做优先和核心发展的方向，切入成体干细胞和iPSCs细胞定向分化的细胞治疗领域。