普拉西斯精准医疗公司（纳斯达克代码：PRAX）周一宣布，其在研药物埃尔努森（elsunersen，研发代号PRAX-222）获美国FDA授予突破性疗法认定，用于治疗由SCN2A基因功能获得型变异引发的SCN2A发育性和癫痫性脑病相关癫痫发作，这是该公司后期研发管线收获的第三项突破性疗法认定，有望加快该疗法的开发与监管审评进度。
该认定基于1/2期EMBRAVE A部分试验顶线结果：9名2至12岁受试儿科患者接受治疗后，经安慰剂组校正的每月癫痫发作次数较基线降低77%；71%的患者癫痫发作减幅超50%，57%的患者在6个月治疗期内实现至少连续28天无癫痫发作；所有治疗患者在睡眠、运动功能等至少一项临床指标上出现改善，安慰剂组无同类改善，治疗获益可维持长达一年。药物整体耐受性良好，剂量最高达8毫克时未出现药物相关严重不良事件。
- 关键性EMBRAVE3研究已调整为单组基线对照设计，目前持续招募约30名患者，受试者将接受24周埃尔努森治疗，后续可额外获得24周扩展治疗。
- 消息发布当日，普拉西斯股价上涨4.70%，报295.58美元。